CGT是细胞和基因疗法(Cell and Gene Therapy)的缩写,这是一种前沿的生物医药技术,通过直接修正或替换错误的基因来治疗疾病。CGT在治疗遗传性疾病、癌症、罕见病等复杂疾病方面显示出巨大的潜力,因为它能够针对疾病的根本原因进行治疗,而不仅仅是缓解症状。
CGT技术主要包括两大类:
体细胞基因疗法:
针对人体细胞进行基因修改,然后将修改后的细胞回输到患者体内,以替换或修复有缺陷的细胞。
基因编辑疗法:
利用CRISPR等基因编辑工具,直接在患者细胞的基因组中进行精确修改。
近年来,CGT市场增长迅速,2023年全球市场规模已达到约111.1亿美元,并预计到2028年将超过500亿美元,显示出强劲的增长势头。这种疗法在治疗某些疾病方面已经取得了显著进展,例如,全球已有8款CGT疗法在2024年上半年获批上市,其中7款获得了FDA的批准。
CGT技术的应用不仅限于肿瘤治疗,还包括遗传性疾病、罕见病等多个领域。随着技术的不断进步和临床研究的深入,CGT有望为更多患者带来创新性的治疗方案。
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